20 trẻ teo cơ tủy tham gia thử nghiệm thuốc hơn 50 tỉ đồng/liều

PTQ - 20 trẻ mắc bệnh di truyền teo cơ tủy được theo dõi tại Bệnh viện Nhi T.Ư đã tham gia thử nghiệm lâm sàng thuốc điều trị, được định giá 2,1 triệu USD (khoảng hơn 50 tỉ đồng), với 1 liều duy nhất.

Tại Diễn đàn Đổi mới sáng tạo chuyển đổi số trong y tế (06/6), PGS-TS, bác sĩ Vũ Chí Dũng, Giám đốc Trung tâm Nội tiết, chuyển hóa, di truyền và liệu pháp phân tử, Bệnh viện Nhi T.Ư cho biết 20 trẻ mắc bệnh di truyền teo cơ tủy được theo dõi tại Bệnh viện Nhi T.Ư đã tham gia thử nghiệm lâm sàng thuốc điều trị, được định giá 2,1 triệu USD (khoảng hơn 50 tỉ đồng), với 1 liều duy nhất.

Các trẻ này tham gia thử nghiệm vào năm 2022. Bệnh viện Nhi T.Ư là đơn vị tham gia thử nghiệm lâm sàng thuốc này. Việt Nam là một trong 15 nước tham gia, nghiên cứu đã hoàn tất vào ngày 30.5 vừa qua. Trong số 127 trẻ tham gia thử nghiệm này tại các nước, Việt Nam có 20 trẻ. Sau dùng thuốc, có hai trẻ đi lại được. Các trẻ khác có cải thiện về vận động. Thuốc dùng một lần trong đời, cơ chế hoạt động là thay thế gene bị bệnh, đưa gen bình thường vào trong thần kinh tủy.  Với 20 trẻ đã tham gia thử nghiệm thuốc, sau khi kết thúc dùng thuốc được chuyển sang giai đoạn theo dõi 5 năm tiếp theo để tiếp tục đánh giá hiệu quả của thuốc.